Ghép tế bào gốc tạo máu chữa khỏi bệnh Beta thalassemia

TS Dương Bá Trực – Khoa Huyết học lâm sàng

Tháng 4/2014, lại thêm một bệnh nhân mắc bệnh tan máu di truyền bẩm sinh (bệnh Beta Thalassemia) được chữa khỏi bệnh nhờ ghép tủy tại bệnh viện Nhi Trung ương (BVNTW).

Cháu Nông Ngô Minh Kh, sinh năm 2010, người dân tộc Tày, ở Cao Bằng.

Ngay từ lúc 1 tuổi, cháu đã bị thiếu máu, xanh xao, vàng da. Cha mẹ đưa cháu đến BVNTW, nơi có chuyên môn cao nhất về bệnh máu ở trẻ em để khám. Tại đây, trẻ được chẩn đoán bệnh Beta Thalassemia thể nặng. Từ đó đến nay, Kh đã được truyền máu hơn 10 lần. Mỗi lần đưa con từ Cao Bằng về BVNTW truyền máu là một lần vất vả đối với cha mẹ Kh. Đặc biệt, mẹ của Kh rất thương con bị bệnh nan giải như vậy nên đã tìm nhiều cách để giúp con mình giảm nhẹ bệnh tật, đỡ phải đi lại truyền máu và có tương lai tốt hơn. Mẹ Kh được các bác sĩ BVNTW tư vấn về ghép tủy xương để chữa bệnh cho Kh. Cháu Kh có chị ruột hơn cháu gần 3 tuổi (Nông Minh Ch, sinh năm 2007), là trẻ không bị bệnh. Xét nghiệm HLA của hai chị em phù hợp nhau. Mẹ của Kh tràn trề hy vọng và tin tưởng vào chuyên môn của các bác sĩ BVNTW, tuy nhiên qua tìm hiểu một số bệnh nhi ghép trước đó, chị cũng không khỏi lo lắng vì ghép tế bào gốc tạo máu (ghép tủy) là một phương pháp điều trị có nhiều khó khăn. Chị còn phải phấp phỏng chờ đợi tới 2 năm trời vì các bác sĩ bảo phải chờ chị của Kh lớn hơn, cân nặng phải đạt từ 20kg thì lấy tủy mới an toàn. Trong thời gian đó, Kh được truyền máu và thải sắt để cơ thể đáp ứng với việc ghép tủy tốt nhất.

Thời điểm chờ đợi nhất với mẹ Kh đã đến. Sau Tết âm lịch 2014, Kh được vào viện chuẩn bị cho việc ghép tủy. Vì Kh còn nhỏ tuổi (4 tuổi) nên mẹ cũng được “cách ly” trong buồng vô trùng để cùng các bác sĩ và điều dưỡng chăm sóc Kh. Lần này Kh được các bác sĩ điều trị thêm một loại thuốc (so với các anh chị đã ghép tủy trước) để việc mọc tế bào gốc mới ghép tốt hơn. Có lẽ nhờ sự chuẩn bị kĩ lưỡng và chuyên nghiệp của các bác sĩ, điều dưỡng tại BVNTW mà cuộc ghép của Kh diễn ra suôn sẻ. Chỉ sau gần 4 tuần Kh đã được ra khỏi phòng cách ly và hiện giờ, 2 tháng sau ghép Kh đã có các chỉ số máu bình thường, kiểm tra tủy ghép mọc tốt, không còn phải truyền máu nữa.

Quay trở lại với người cho tủy, chị ruột của Kh, khi cho tủy cháu Ch mới nặng 19,5kg. Nhưng các bác sĩ đã gây mê an toàn, lấy tủy đủ để ghép cho bệnh nhân Kh. Chỉ 1 ngày sau khi cho tủy, Ch đã vui chơi bình thường và ra viện sau đó 2 ngày. Hiện nay Ch khỏe mạnh, hồng hào, đi học bình thường.

                                               Cháu Kh và chị ruột – cũng chính là người cho tủy

Tại BVNTW hiện nay đã áp dụng ghép tủy cho 10 trường hợp bệnh Beta Thalassemia, trong đó 7 cháu đã khỏi bệnh, không còn phụ thuộc vào truyền máu định kì. Đây là một hướng mới, là niềm hy vọng cho những bệnh nhân mắc căn bệnh nan giải này. Một căn bệnh đã được biết đến như căn bệnh “không thể chữa khỏi được”. Tuy nhiên, khó khăn lớn nhất của việc điều trị này là tìm được người cho tủy phù hợp với người bệnh. Mặt khác, việc điều trị tốt cho người bệnh trước ghép bằng truyền máu, thải sắt và tránh các biến chứng của bệnh, đảm bảo sức khỏe và dinh dưỡng tốt cho người bệnh (nhất là nhiễm sắt) cũng là một yếu tố quyết định việc ghép tủy thành công.