Bệnh viện Nhi Trung ương ứng dụng liệu pháp tế bào gốc tủy xương tự thân hỗ trợ điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh ở trẻ em

Teo đường mật bẩm sinh (TĐMBS) ở trẻ em là bệnh hiếm gặp với tần suất mắc bệnh khoảng 1/8.000 – 1/18.000 trẻ sinh sống nhưng là nguyên nhân gây ứ mật phổ biến nhất ở trẻ nhỏ.  Bệnh gây biến chứng xơ gan mật và bệnh gan giai đoạn cuối, khoảng 60-80% các trẻ teo mật bẩm sinh sẽ cần chỉ định ghép gan khi có tình trạng bệnh gan giai đoạn cuối. Trong điều kiện Việt Nam, ghép gan không chỉ khó khăn về kỹ thuật mà còn gặp nhiều trở ngại do thiếu nguồn tạng hiến, chi phí cao so với mức thu nhập chung khiến nhiều trẻ TĐMBS tử vong do không tiếp cận được với kỹ thuật này. Sử dụng kết hợp liệu pháp tế bào gốc song song với phẫu thuật Kasai là phương pháp điều trị tiên tiến trong điều trị TĐMBS với kỳ vọng hỗ trợ điều trị bệnh lý TĐMBS, cải thiện chất lượng sống và kéo dài thời gian sống với gan tự nhiên cho các trẻ không may mắc bệnh lý này

TĐMBS là một bệnh hiếm gặp với tần suất mắc bệnh khoảng 1/8.000 – 1/18.000 trẻ sinh sống nhưng là nguyên nhân gây ứ mật phổ biến nhất ở thời kỳ sơ sinh, đặc biệt với trẻ em khu vực Châu Á. Đây là bệnh lý đặc trưng bởi tình trạng viêm tiến triển, tự phát của hệ thống đường mật, gây hậu quả xơ gan mật và bệnh gan giai đoạn cuối. Triệu chứng thường gặp của TĐMBS là: vàng da kéo dài sau sinh, phân bạc màu. Những triệu chứng này rất dễ nhầm lẫn với các bệnh gan mật khác, do đó trẻ thường không được chẩn đoán kịp thời, gây ảnh hưởng đến thành công của việc điều trị.

Cho tới  nay, phương pháp điều trị duy nhất cho bệnh TĐMBS là phẫu thuật Kasai nhằm tái lập lại dòng lưu thông của mật xuống tá tràng. Tuy nhiên, đây chỉ là giải pháp tạm thời. Theo thống kê, có tới 60 – 80% trẻ em mắc bệnh vẫn cần phải ghép gan sau phẫu thuật do gan tiếp tục bị xơ hóa và tiến tri suy giảm chức năng. Ghép gan là phương pháp điều trị hiệu quả cao đang được Bệnh viện Nhi Trung ương thực hiện thường quy, tuy nhiên vẫn đối mặt với nhiều rào cản như: thiếu nguồn tạng hiến, chi phí cao và yêu cầu kỹ thuật chăm sóc hậu phẫu phức tạp.

Kỹ thuật ghép gan được thực hiện thường qui tại Bệnh viện Nhi Trung ương

Sử dụng tế bào gốc trong điều trị đi theo đúng hướng phát triển của y học hiện đại. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng, các loại tế bào gốc tác động tới sự hồi phục gan tổn thương theo nhiều cơ chế: Thay thế các tế bào gan đã bị tổn thương và mất chức; Tái cấu trúc môi trường vi mô của; Kháng xơ hóa và chống viêm; Tăng sinh tế bào ; Kích thích tái tạo gan và giảm xơ; Thúc đẩy hình thành mạch máu mới, cải thiện lưu thông và chức năng gan.

Khả năng phục hồi gan tổn thương của tế bào gốc tự thân (Ảnh minh họa)

Trong giai đoạn 2020- 2025, đề tài nghiên cứu cấp nhà nước “Ứng dụng tế bào gốc tủy xương tự thân hỗ trợ điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh ở trẻ em” đã được tiến hành tại Bệnh viện Nhi Trung ương, mở ra nhiều triển vọng cải thiện tiên lượng sống cho trẻ em mắc TĐMBS. Nhóm nghiên cứu đã xây dựng và hoàn thiện quy trình chẩn đoán sớm bệnh TĐMBS, các quy trình kỹ thuật về phân lập, bảo quản và sử dụng tế bào gốc tủy xương cũng được chuẩn hóa, đảm bảo tính an toàn và hiệu quả

 Kết quả theo dõi sau điều trị cho thấy, sử dụng phối hợp liệu pháp tế bào gốc song song với phẫu thuật Kasai giúp cải thiện tình trạng thoát mật sau phẫu thuật, cải thiện chức năng gan tốt hơn, giảm tỷ lệ nhiễm trùng đường mật và suy gan sớm. Các bệnh nhân được sử dụng kết hợp liệu pháp tế bào gốc cũng có thời gian sống với gan tự nhiên kéo dài hơn so với nhóm bệnh nhân không được sử dụng phương pháp điều trị này.

Thành công của nghiên cứu đã mở ra bước tiến đột phá trong ứng dụng tế bào gốc, mang lại hy vọng mới cho trẻ em mắc bệnh lý gan mật phức tạp.