Hiệu quả lâm sàng việc phối hợp phenobarbital với ursodeoxycholic acid trong điều trị trẻ sơ sinh mắc ứ mật

1. Bối cảnh

Ứ mật ở trẻ sơ sinh là bệnh gan thường gặp có thể do nhiều nguyên nhân như nhiễm trùng, dị tật đường mật, rối loạn chuyển hóa hoặc di truyền. Nếu không điều trị kịp thời, bệnh có thể gây xơ gan, ảnh hưởng nghiêm trọng đến sự phát triển và sự sống còn của trẻ. Phenobarbital (PB) và Ursodeoxycholic acid (UDCA) là hai loại thuốc thường được sử dụng để hỗ trợ điều trị, tuy nhiên hiệu quả khi phối hợp hai thuốc này trên trẻ sơ sinh vẫn chưa được nghiên cứu đầy đủ.

2. Phương pháp

Thiết kế nghiên cứu: Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng

Đối tượng nghiên cứu: 100 trẻ sơ sinh bị ứ mật (cholestasis) từ tháng 12/2022 đến tháng 1/2024.

Phân nhóm: Chia làm 2 nhóm (mỗi nhóm 50 trẻ):

• Nhóm PB: điều trị thông thường kết hợp Phenobarbital.
• Nhóm phối hợp: điều trị giống nhóm PB, cộng thêm UDCA.

Thời gian điều trị: 14 ngày, theo dõi 4 tháng.

Chỉ số đánh giá:

• Chức năng gan: ALT, AST, γ-GGT.
• Nồng độ bilirubin: TBIL (tổng), DBIL (trực tiếp).
• Số lần đi tiêu mỗi ngày, thời gian thải phân su lần đầu và khi phân chuyển màu vàng.
• Tỷ lệ hiệu quả điều trị và tác dụng phụ.

3. Kết quả

Cả hai nhóm đều có cải thiện chức năng gan và giảm bilirubin sau điều trị (p < 0.01).

Bảng 1: Hiệu quả cải thiện của hai nhóm đối với các chỉ số cận lâm sàng

Bảng 2: Triệu chứng lâm sàng giữa hai nhóm trước và sau điều trị

Kết quả nghiên cứu cho thấy nhóm phối hợp có cải thiện rõ rệt về chỉ số vàng da. Bên cạnh đó nhóm điều trị phối hợp có số lần đi tiêu/ngày nhiều hơn, thời gian phân chuyển màu vàng nhanh hơn (p < 0.05).

Về tỷ lệ hiệu quả tổng thể nhóm phối hợp cho kết quả 94% cao hơn đáng kể so với nhóm dùng PD đơn độc là 78% (p < 0.05).

Về tác dụng không mong muốn: Cả hai nhóm chỉ có vài ca bị tiêu chảy, ngứa da, phát ban nhẹ, không có biến chứng nặng hay tử vong.

4. Kết luận

Phác đồ phối hợp phenobarbital và ursodeoxycholic acid giúp cải thiện chức năng gan, giảm nhanh vàng da và bilirubin trong điều trị ứ mật sơ sinh so với dùng phenobarbital đơn độc. Phác đồ phối hợp cũng cho thấy an toàn và dung nạp tốt. Tuy nhiên, nghiên cứu còn giới hạn trong phạm vi đơn trung tâm và cỡ mẫu nhỏ do đó cần nghiên cứu lớn hơn để có kết quả khẳng định.

Biên tập: ThS. DS Nguyễn Nguyệt Minh, DS. Lê Thị Nguyệt Minh
Nguồn: Journal of Gastroenterolog. DOI: 10.1016/j.ajg.2024.12.005