Bối cảnh và mục tiêu nghiên cứu
Dị ứng thực phẩm rất phổ biến xảy ra ở 8% trẻ em và 10% người lớn tại Mỹ. Giải pháp quản lý bệnh nhân chủ yếu là tránh thức ăn nguy cơ và xử trí kịp thời trong trường hợp gặp dị ứng. Hiện nay Cục Quản lý Thực phẩm và Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép cho một chế phẩm điều trị miễn dịch để điều trị dị ứng lạc. Omalizumab, một kháng thể đơn dòng, cho thấy kết quả khả quan về điều trị dị ứng thức ăn trong một số nghiên cứu nhỏ. Nghiên cứu pha 3 này được tiến hành để đánh giá tính an toàn và hiệu qủa của omalizumab trong điều trị miễn dịch với các bệnh nhân trên một tuổi có dị ứng nhiều loại thực phẩm.
Phương pháp nghiên cứu
Thử nghiệm mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược.
Nghiên cứu trên các bệnh nhân từ 1 đến 55 tuổi có phản ứng dị ứng lượng thực phẩm chứa tối thiểu 100 mg protein lạc và 300 mg protein của hai loại thực phẩm khác. Nghiên cứu loại trừ các bệnh nhân hen suyễn nặng/ khó kiểm soát kém, tiền sử sốc phản vệ nặng (được định nghĩa là sốc phản vệ dẫn đến tổn thương thần kinh hoặc đặt nội khí quản) với thực phẩm dành riêng cho người tham gia, liệu pháp miễn dịch trước đó đối với bất kỳ loại thực phẩm nào được chỉ định theo phác đồ hoặc liệu pháp kháng thể đơn dòng trong vòng 6 tháng trước khi sàng lọc.
Đối tượng nghiên cứu được phân nhóm theo tỉ lệ 2:1 dùng omalizumab hoặc giả dược tiêm dưới da mỗi 2 đến 4 tuần một lần trong16 đến 20 tuần với liều lượng và tần suất được chỉ định dựa trên cân nặng và tổng mức IgE .
– Chỉ tiêu nghiên cứu chính: Tiêu thụ được ít nhất 600 mg protein lạc mà không có các triệu chứng tại thời điểm kết thúc pha đầu của thử nghiệm.
– Chỉ tiêu nghiên cứu phụ chủ chốt: Tiêu thụ được ít nhất 1000 mg protein hạt điều, sữa hoặc trứng mà không có triệu chứng.
Kết quả
Có 177 trẻ được sàng lọc từ 435 đối tượng cho thấy đủ điều kiện vào thử nghiệm từ tháng 9/2019 đến tháng 11/2022. Có 56% là trẻ nam với độ tuổi trung bình 7,0 tuổi trong nghiên cứu. Tổng cộng có 118 người nhận omalizumab và 58 người nhận giả dược.
Các chỉ tiêu nghiên cứu:
– Chỉ tiêu nghiên cứu chính: Tổng cộng có 79 trong số 118 người tham gia dùng omalizumab (67%) có thể tiêu thụ một liều duy nhất ít nhất 600 mg protein lạc mà không có triệu chứng giới hạn liều trong thử mẫn cảm sau điều trị, so với 4 trong số 59 người tham gia dùng giả dược (7%) khác biệt điểm 60 % (90%CI 47%-70%). Các kết quả trên tiêu chí phụ (về hạt điều, trứng sữa, hạt óc chó, hạt phỉ, bột mì) cũng đều cho thấy sự cải thiện của nhóm dùng thuốc so với nhóm đối chứng.
Hình 1. Tỉ lệ giải mẫn cảm thành công tương ứng với ngưỡng tiêu thụ thức ăn tại tuần 16
Kết luận
Điều trị omalizumab trong 16 tuần với những người trên 1 tuổi bị dị ứng với nhiều loại thực phẩm cho thấy hiệu quả vượt trội so với giả dược trong việc nâng ngưỡng dung nạp đối với lạc cũng như các loại thức ăn gây dị ứng phổ biến khác.
Biên tập: DS.Vũ Thị Hồng Ánh, DS.Lê Thị Nguyệt Minh
Khoa Dược – Bệnh viện Nhi Trung ương
Nguồn:
DOI: 10.1056/NEJMoa2312382
