Sử dụng Tacrolimus hay Mycophenolate Mofetil điều trị Hội chứng thận hư thường xuyên tái phát hoặc phụ thuộc steroid

1. Bối cảnh

Cả tacrolimus (TAC) và mycophenolate mofetil (MMF) là những thuốc được khuyến cáo điều trị cho trẻ em mắc hội chứng thận hư thường xuyên tái phát (FRNS) hoặc hội chứng thận hư phụ thuộc steroid (SDNS). Tuy nhiên hiện nay thử nghiệm lâm sàng so sánh về hiệu quả và độ an toàn của 2 thuốc này trong điều trị hội chứng thận hư còn rất hạn chế. Nghiên cứu này nhằm  so sánh hiệu quả và an toàn của TAC và MMF ở trẻ em FRNS hoặc SDNS.

2. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu

Thiết kế: Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, đa trung tâm tại 12 trung tâm thận học nhi khoa ở Trung Quốc, từ tháng 11/2019 đến tháng 7/2023.

Đối tượng: 270 trẻ từ 2 đến 16 tuổi bị FRNS hoặc SDNS, được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận TAC hoặc MMF. Tiêu chí lựa chọn bao gồm eGFR > 90 mL/phút/1,73 m², đang trong giai đoạn thuyên giảm, và không sử dụng TAC, MMF, cyclosporin A, rituximab hoặc cyclophosphamid trong 2 năm trước.

Can thiệp:

TAC: 0,025-0,050 mg/kg, uống hai lần mỗi ngày.

MMF: 10-15 mg/kg, uống hai lần mỗi ngày.

Cả hai nhóm đều được giảm dần liều prednisolon trong 1 năm.

Tiêu chí đánh giá chính: Tỷ lệ sống sót không tái phát sau 1 năm.

3. Kết quả nghiên cứu chính

Tổng cộng 292 bệnh nhân từ 12 trung tâm chăm sóc đã được đánh giá đủ điều kiện tham gia từ tháng 11 năm 2019 đến tháng 5 năm 2022, và 270 bệnh nhân đạt tiêu chuẩn thử nghiệm được phân ngẫu nhiên để nhận TAC (n = 135) hoặc MMF (n = 135). Trong số 270 bệnh nhân, độ tuổi trung bình (IQR) là 6,91 (4,25-9,96) tuổi, và 70 bệnh nhân (25,9%) là nữ. Nghiên cứu kết thúc theo dõi bệnh nhân vào tháng 7 năm 2023. Tổng cộng 243 bệnh nhân đã hoàn thành thử nghiệm kéo dài 1 năm, với 27 bệnh nhân không hoàn thành nghiên cứu (6 người trong nhóm TAC và 21 người trong nhóm MMF).

Hình 1a. Đồ thị biểu diễn tỉ lệ sống sót không tái phát sau 1 năm

Hình 1b. Đồ thị biểu diễn tỉ lệ sống sót không tái phát sau 1 năm sau hiệu chỉnh

Kết quả phân tích tiêu chí chính cho thấy khả năng bệnh nhân sống sót không tái phát ở nhóm bệnh nhân dùng TAC cao hơn so với nhóm sử dụng MMF với HR 2,68; 95%CI 1,79-4,76.

4. Kết luận

Nhìn chung, trong thử nghiệm lâm sàng này, phác đồ TAC 1 năm cho thời gian sống sót không tái phát dài hơn đáng kể và giảm nhu cầu sử dụng corticosteroid so với MMF ở bệnh nhân nhi mắc hội chứng thận hư phụ thuộc steroid.

5. Kiến nghị

Lựa chọn điều trị: TAC nên được ưu tiên cho trẻ em cần kiểm soát tái phát tối ưu. Tuy nhiên cũng cần theo dõi chặt chẽ chức năng thận do nguy cơ độc tính trên thận của TAC.

Nghiên cứu thêm: Cần các nghiên cứu dài hạn (>1 năm) để đánh giá tính an toàn dài hạn của TAC, đặc biệt về độc tính thận, và tác động của cả hai thuốc lên chất lượng cuộc sống. MMF có thể phù hợp với  bệnh nhân có tổn thương thận ban đầu hoặc khi ưu tiên tính an toàn dài hạn.

Biên tập: DS. Đỗ Khắc Huy, DS. Nguyễn Việt Anh
Nguồn: Wang J, et al. JAMA Pediatr. 2025 May 12;179(7):722–9. doi: 10.1001/jamapediatrics.2025.0765.