Bối cảnh
Các thử nghiệm lâm sàng thường bao gồm nhiều kết cục hoàn thành ở những thời điểm khác nhau. Các báo cáo kết cục ban đầu, thường dựa trên tiêu chí chính, có thể được xuất bản khi nghiên cứu chưa hoàn thành các tiêu chí phụ khác. Tại Trung tâm ung thư – Bệnh viện Nhi Trung ương, các bệnh nhi hiện đang được điều trị Sarcoma Ewing bằng phác đồ AEWS0031 như trong nghiên cứu dưới đây.
Đặt vấn đề
Nghiên cứu AEWS0031 so sánh việc sử dụng hóa trị theo thời gian tiêu chuẩn (STC) so với hóa trị liệu quãng ngắn (ICC) dành cho bệnh nhân mắc sarcoma Ewing khu trú (ES) mới được chẩn đoán. Sau 5 năm, những bệnh nhân điều trị ICC có tỷ lệ sống thêm không biến cố (EFS) vượt trội mà không tăng độc tính mang ý nghĩa thống kê. Mục tiêu chính của báo cáo này là xác định liệu lợi ích của hóa trị liệu quãng ngắn có được duy trì trong hơn 10 năm ở những bệnh nhân mắc sarcoma Ewing khu trú hay không.
Phương pháp nghiên cứu
Thiết kế nghiên cứu: Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên pha III so sánh 2 phác đồ hoá trị STC và ICC. Cả hai phác đồ đều sử dụng các chu kỳ luân phiên của vincristine-doxorubicin-cyclophosphamide và ifosfamide-etoposide với G-CSF. Bệnh nhân được phân vào phác đồ STC sẽ được hóa trị 21 ngày một lần, trong khi những bệnh nhân được phân vào phác đồ ICC sẽ được hóa trị 14 ngày một lần hoặc ngay khi số lượng tế bào máu hồi phục. Tổng liều thuốc của tất cả các thuốc ở hai phác đồ là như nhau.
Đối tượng nghiên cứu: Bệnh nhân dưới 50 tuổi tại thời điểm chẩn đoán, điều trị bởi các tổ chức thành viên của Nhóm Ung thư Trẻ em (Children’s Oncology Group) từ tháng 5 năm 2001 đến tháng 8 năm 2005.
– Tiêu chuẩn lựa chọn: Bệnh nhân chẩn đoán mới sarcoma Ewing khu trú.
– Tiêu chuẩn loại trừ:
- Bệnh nhân được chẩn đoán sarcoma thần kinh trung ương.
- Bệnh nhân có tiền sử bệnh ác tính khác, ngoại trừ ung thư da không điều trị.
- Bệnh nhân mang thai hoặc cho con bú.
- Bệnh nhân có chức năng tim, thận hoặc gan kém.
Tiêu chí đánh giá
- Tiêu chí chính là tỷ lệ sống thêm không biến cố (EFS).
- Tiêu chí phụ là tỷ lệ sống thêm toàn bộ (OS) và tỷ lệ tích luỹ mắc u ác tính thứ hai (SMN).
Kết quả
Số bệnh nhân đã được theo dõi trong báo cáo này là 567. Trung vị thời gian có thể theo dõi một biến cố EFS là 8,5 năm. Nhân khẩu học và đặc điểm lâm sàng của bệnh nhân giữa hai nhóm ngẫu nhiên khác biệt không có ý nghĩa thống kê.
Sau 10 năm, EFS ước tính cho bệnh nhân được điều trị ICC là 70% so với 61% đối với STC (P= 0,03; Hình 1A) và OS ước tính là 76% đối với bệnh nhân điều trị ICC so với 69% đối với STC (P= 0,04; Hình 1B).
Tỷ lệ mắc tích lũy trong 10 năm của tất cả các loại SMN đối với bệnh nhân điều trị ICC là 3,2% (KTC 95%; 1,6 đến 6,3) so với 4,2% (KTC 95%; 2,4 đến 7,5) đối với bệnh nhân dùng STC (P = 0,5).
Hình 1: So sánh tỷ lệ sống thêm giữa hai nhóm điều trị: (A) EFS và (B) OS. EFS, tỷ lệ sống thêm không biến cố; OS: tỷ lệ sống thêm toàn bộ
Kết luận
Với thời gian theo dõi lâu dài, hoá trị quãng ngắn đối với sarcoma Ewing khu trú có liên quan đến tỷ lệ sống thêm không biến cố và tỷ lệ sống thêm toàn bộ vượt trội mà không làm tăng nguy cơ mắc thêm các khối u ác tính thứ hai so với hóa trị theo thời gian tiêu chuẩn.
Nguồn: Cash, T., et al., 2023. 41(30): p. 4724-4728.
Biên tập: DS. Phạm Đức Thành, DS. Lê Thị Nguyệt Minh
